San José del Cabo, 22 octubre 2018.- Roche México presentó el desarrollo de una terapia innovadora que permitirá a los pacientes con hemofilia A mejorar su calidad de vida, ya que reducirá la tasa de sangrados anual y tiene el potencial de mejorar la adherencia al tratamiento. 

El estudio HAVEN  1 reveló que en la población adulta y HAVEN 2 (en población pediátrica), la profilaxis (tratamiento preventivo) con esta nueva terapia, produjo una reducción entre el  87% y el 99% en las hemorragias tratadas en comparación con el tratamiento previo con el estándar de tratamiento (agente de puenteo (BPA) como profilaxis o bajo demanda. La hemofilia es una enfermedad hereditaria que impide que la sangre coagule de forma correcta. En los últimos años los avances para tratar este padecimiento han sido constantes, a pesar de esto, no todos los pacientes reciben los cuidados necesarios.

Las personas que viven con hemofilia no producen suficiente cantidad de alguno de los factores de la coagulación, es decir, alguna de las proteínas de la sangre que controlan las hemorragias. En la hemofilia A es deficiencia del factor VIII y en la hemofilia B es del factor IX. La severidad de la enfermedad en cada caso depende de los niveles del factor deficiente. Entre el 50 y 60% de los casos corresponden a un nivel severo. [1]

La terapia para la el padecimiento suele requerir infusiones intravenosas frecuentes (varias veces por semana) del reemplazo del factor VIII, lo que puede representar una carga para los pacientes, sus cuidadores y los sistemas de salud. Esto puede afectar el cumplimiento y adherencia al tratamiento; sin embargo, no todos los pacientes se benefician de esto y algunos solo reciben el medicamento a demanda, es decir, cada vez que tienen una hemorragia, en vez de hacerlo de forma preventiva para evitar los sangrados en primer lugar.

Un reto importante es que una de cada tres personas con hemofilia A severa puede desarrollar inhibidores al factor, reduciendo la eficacia del tratamiento o anulándolo por completo, lo cual se convierte en una complicación grave que requiere un enfoque terapéutico distinto, ya que un paciente que ha desarrollado inhibidores tiene riesgo mayor de complicaciones y lo vuelve más propenso a presentar hemorragias potencialmente mortales.

La Dra. Norma Candelaria López Santiago, médico adscrito al servicio de hematología del Instituto Nacional de Pediatría y parte de la mesa directiva del Consejo Mexicano de Hematología, mencionó que “en México existen 6,202 personas con algún trastorno congénito de la coagulación [2] y alrededor de 400,000 personas viven con hemofilia en el mundo [3], de las cuales el 80% padecen hemofilia A, la más frecuente [4]”.

Agregó que “es de suma importancia atender a este grupo de pacientes, ya que presentan sangrados tanto externos como internos, siendo estos más frecuentes en las articulaciones y causantes de dolor e inflamación crónica, deformidad, discapacidad y daño en las articulaciones a largo plazo [5]”. Además de afectar la calidad de vida de una persona [6], estas hemorragias pueden resultar mortales si afectan órganos vitales, como el cerebro [7].

Asimismo la Dra. Roxanna Flores, Gerente de unidad Médica de Alta Especialidad de Roche México, señaló: “Roche ha desarrollado una nueva opción de tratamiento para la profilaxis de rutina, y así prevenir o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en adultos y niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. “El esquema de administración de esta terapia será más conveniente y sencillo para los pacientes, en comparación con las opciones disponibles actualmente”.

“Esto representa un avance importante para las personas con hemofilia A con inhibidores, que han luchado para controlar su trastorno hemorrágico y no han tenido un nuevo medicamento en casi 20 años”, agregó.

Por su parte, Alfonso Quintero, presidente de la Federación de Hemofilia de la República Mexicana, comentó: “En México no todos los pacientes con hemofilia tienen acceso a servicios de salud. En el Seguro Popular existe un límite de edad para que quienes son diagnosticados antes de los diez años de edad, reciban tratamiento. De acuerdo con el Registro Nacional de Pacientes con Hemofilia (RNH), se estima que alrededor de 350 personas con la enfermedad no cuentan con cobertura”.

Finalmente, la doctora López, comentó: “En México se consumen, en promedio, 1.4 unidades per cápita de factor, pese a lo recomendado sean seis unidades, esto se debe en parte, a la falta de acceso de un tratamiento integral en todas las instituciones de salud, mismo que es heterogéneo entre las distintas instituciones en México. Aunque existen buenas prácticas para la atención de hemofilia en el sector público, no están homologadas y persisten deficiencias en la atención dependiendo de la institución, el hospital y la entidad federativa donde se atienda el paciente.

Para finalizar, Alfonso Quintero mencionó “en la Federación continuaremos trabajando en conjunto con la comunidad médica, autoridades, pacientes y familiares para que puedan tener acceso a una atención de salud integral, terapias innovadoras, igualdad en el tratamiento y una mejor calidad de vida, así como para establecer la profilaxis como estándar de cuidado, ya que se estima que menos del 20% de los pacientes se atienden con este esquema”.