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Berlín, 1º febrero 2017 – La FDA estadounidense determinó dar revisión prioritaria a la solicitud de registro adicional de la molécula regorafenib para el tratamiento de segunda línea de pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) inoperable en los Estados Unidos.

El Dr. Joerg Moeller, miembro del Comité Ejecutivo de la División Pharmaceuticals y director de Desarrollo de Bayer AG, señaló:  “El cáncer de hígado es una de las primeras causas de muerte por cáncer en todo el mundo, y todos los años se diagnostican más de 30,000 casos de este tipo en los Estados Unidos. Como el primer y único tratamiento sistémico aprobado para el carcinoma hepatocelular (CHC), sorafenib fue un gran avance en el manejo de la necesidad médica no satisfecha que existe en este campo, pero los pacientes precisan con urgencia de opciones terapéuticas eficaces de segunda línea como lo es regorafenib,”.

Por lo abundó: “La revisión prioritaria de regorafenib en los Estados Unidos constituye una excelente noticia para los pacientes y respalda nuestros esfuerzos de llevar este medicamento para el tratamiento de segunda línea del CHC, cuanto antes a los pacientes en ese país.”

La FDA concede este tipo de revisión prioritaria a medicamentos que, de ser autorizados, podrían resultar en una mejora importante en la seguridad o la eficacia del tratamiento de enfermedades graves. Conforme a la ley estadounidense PDUFA (Prescription Drug User Fee Act), se prevé que la FDA complete la revisión en un plazo de 6 meses, en lugar de los 10 meses que demoraría con una revisión normal.

Regorafenib ya está aprobado en muchos países (incluido Estados Unidos y México) para el tratamiento del cáncer colorrectal metastásico y de los tumores metastásicos o inoperables del estroma gastrointestinal.

El expediente de registro de regorafenib se basará en los datos del estudio clínico RESORCE [REgorafenib after SORafenib in patients with hepatoCEllular carcinoma], un estudio internacional multicéntrico de fase III controlado con placebo, en el cual se investigó el uso de regorafenib en pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) inoperable que habían presentado progresión durante el tratamiento con sorafenib en comprimidos.

Los resultados indicaron que regorafenib aumenta la supervivencia global (SG) significativamente más que el placebo (cociente de riesgos instantáneos 0,63; IC del 95%: 0,50, 0,79; p < 0,001). Estas cifras suponen que, en los pacientes que recibieron regorafenib más los mejores cuidados de apoyo (MCA), el riesgo de muerte durante el ensayo fue un 37% menor que en los pacientes que recibieron el placebo más los MCA.

La mediana de la ST fue de 10,6 meses en los pacientes tratados con regorafenib y de 7,8 meses en el grupo tratado con el placebo más los MCP. La seguridad y la tolerancia coincidieron en general con lo ya descrito para regorafenib, y entre el grupo de regorafenib más los MCP y el del placebo más los MCP no hubo diferencias significativas en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS).

Los datos del estudio se presentaron por primera vez en el 18º Congreso Mundial sobre Cánceres Gastrointestinales (WCGC) celebrado en junio de 2016, y se publicaron de manera electrónica el 5 de diciembre de 2016 en The Lancet, revista especializada con revisores externos.

El expediente de regorafenib también se ha presentado a las autoridades de Japón y de la Unión Europea con vistas a su aprobación para el tratamiento de segunda línea del CHC, y además se está procediendo a su presentación en otros países.

Sobre el estudio RESORCE

En el estudio clínico de fase III RESORCE [REgorafenib after SORafenib in patients with hepatoCEllular carcinoma] se incluyó a 573 pacientes cuyo cáncer había progresado durante el tratamiento con sorafenib. Los pacientes fueron asignados en proporción 2:1 a dos grupos: el primer grupo recibió regorafenib y los MCA y el segundo un placebo y MCA.

Los pacientes recibieron 160 mg de regorafenib (o el placebo) una vez al día, alternando 3 semanas de administración con 1 semana de descanso, siendo cada ciclo de tratamiento completo de 28 días. La variable principal de valoración del estudio fue la supervivencia total, mientras que las secundarias fueron el tiempo hasta la progresión, la supervivencia sin progresión, la tasa de respuesta tumoral objetiva y la tasa de control de la enfermedad. Para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud se emplearon los cuestionarios FACT-Hep y EQ-5D. También se evaluaron de forma continua la seguridad y la tolerancia.

Sobre el carcinoma hepatocelular (CHC) es la forma más común de cáncer de hígado, representando aproximadamente el 75-80% de todos los casos de esta enfermedad. El cáncer de hígado es el sexto cáncer más frecuente en el mundo y constituye la segunda causa mundial de mortalidad por cáncer.

En todo el mundo se diagnostican anualmente más de 780,000 nuevos casos de cáncer de hígado (52,000 en la Unión Europea, 501,000 en la región del Pacífico Occidental y 30,000 en los Estados Unidos) y la incidencia va en aumento. En 2012 fallecieron por cáncer de hígado unas 746,000 personas; de ellas, unas 48,000 en la Unión Europea, 477,000 en la región del Pacífico Occidental y 24,000 en los Estados Unidos.